Studiul a inclus zece pacienţi cu vârste între 1 şi 24 de ani, care au fost trataţi în cinci spitale din China. Toţi aveau o formă genetică de surditate asociată cu mutaţii ale unei gene numite OTOF. Aceste mutaţii împiedică organismul să producă suficientă proteină otoferlină, esenţială pentru transmiterea semnalelor sonore de la urechea internă către creier.
Cercetătorii au folosit un virus adeno-asociat sintetic (AAV) pentru a introduce o versiune funcţională a genei OTOF direct în urechea internă. Tratamentul a fost administrat printr-o singură injecţie, printr-o membrană de la baza cohleei, cunoscută sub numele de fereastra rotundă.
Efectele au apărut rapid. Majoritatea pacienţilor au început să îşi recapete parţial auzul în decurs de o lună.
După şase luni, nivelul mediu al sunetelor detectabile de pacienţi s-a îmbunătăţit semnificativ, de la aproximativ 106 decibeli la 52 decibeli, indicând o recuperare substanţială a funcţiei auditive.
Cei mai mari beneficiari au fost copiii, în special cei cu vârste între 5 şi 8 ani, însă efecte pozitive au fost observate şi la adulţi. Tratamentul a fost considerat sigur, fără reacţii adverse grave în perioada de monitorizare.